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MOLÉCULE DE TRANS-ÉPISSAGE D'ARN (RTM) DESTINÉE À ÊTRE UTILISÉE POUR LE TRAITEMENT ANTICANCÉREUX
专利权人:
Bauer; Johann
发明人:
申请号:
EP13789744.3
公开号:
EP2914721A1
申请日:
2013.10.31
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention pertains to a novel pre-mRNA trans-splicing molecule (RTM) comprising a binding region which is complementary to a pre mRNA of a tumor associated gene, and a coding domain which encodes for a suicide gene. Specific embodiments of the present invention relate to RTMs which mediate trans-splicing of a suicide gene, such as thymidine kinase from herpes simplex virus (HSV-tk), with the pre mRNA of the squamous cell carcinoma associated gene solute carrier organic anion transporter family member 1B3 (SLCO1B3). The invention provides RTMs which selectively kill cells expressing SLCO1B3 and which are thus useful in the treatment of cancer, specifically squamous cell carcinoma associated with epidermolysis bullosa. Also provided are methods, kits and pharmaceutical compositions relating to the RTMs in accordance to the invention.La présente invention concerne une nouvelle molécule de trans-épissage de pré-ARNm (RTM) comprenant une région de liaison qui est complémentaire à un pré-ARN messager d'un gène associé à une tumeur, et un domaine codant qui code pour un gène suicide. Des modes de réalisation spécifiques selon la présente invention portent sur des RTM qui médient le trans-épissage d'un gène suicide, tel que la thymidine kinase du virus de l'herpès (VHS-tk), avec le pré-ARN messager du gène 1B3, membre de la famille des transporteurs d'anions organiques appartenant aux transporteurs de solutés (SLCO1B3), associé au carcinome épidermoïde. L'invention concerne des RTM qui tuent sélectivement les cellules exprimant SLCO1B3 et qui sont donc utiles pour le traitement anticancéreux, plus particulièrement du carcinome épidermoïde associé à l'épidermolyse bulleuse. L'invention concerne également des procédés, des trousses et des compositions pharmaceutiques en rapport avec les RTM.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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