KOPPAKA, VISH,科帕卡 费许,科帕卡 費許,VELLARD, MICHEL CLAUDE,斐拉德 米契 克拉德,斐拉德 米契 克拉德,OKHAMAFE, AUGUSTUS O.,欧哈马菲 奥古斯特O,歐哈馬菲 奧古斯特O,ARAYA, KIDISTI,艾拉雅 琪迪丝蒂,艾拉雅 琪迪絲蒂
申请号：
TW100126060
公开号：
TWI516597B
申请日:
2011.07.22
申请国别(地区):
TW
年份:
2016
代理人:
摘要：
This invention provides compositions of active highly phosphorylated human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS), and pharmaceutical compositions and formulations thereof, methods of producing and purifying GALNS, and its use in the diagnosis, prophylaxis, or treatment of diseases and conditions, including particularly lysosomal storage diseases that are caused by, or associated with, a deficiency in the GALNS enzyme, e.g., Mucopolysaccharidosis IVa (MPS IVa or Morquio A syndrome).本發明提供活性高度磷酸化人類N-乙醯半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)之組合物、醫藥組合物及調配物,產生及純化GALNS之方法,及在診斷、防治或治療疾病及病狀,特別包括GALNS酶缺乏所引起或相關之溶酶體儲積疾病,例如黏多醣病(Mucopolysaccharidosis)Iva(MPS IVa或莫奎歐(Morquio)A症候群)的用途。(無元件符號說明)
