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Transfer of adeno-associated viral vectors of? -carboxyglycan and microRNA-29 and treatment of muscular dystrophy
专利权人:
리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈
发明人:
로디노-클라파크, 루이스,멘델, 제리, 알.
申请号:
KR1020187032688
公开号:
KR1020180137511A
申请日:
2017.06.20
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
Described herein are recombinant AAV vectors comprising polynucleotide sequences comprising beta-sarcohoglycan, and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in mammalian subjects suffering from muscular dystrophy. Also described is a combination therapy comprising administering to a mammalian subject suffering from muscular dystrophy an AAV vector (s) expressing? -Carboglycan and miR-29c.본 명세서에는 β-사르코글리칸을 포함하는 폴리뉴클레오타이드 서열을 포함하는 재조합 AAV 벡터, 및 근이영양증를 앓고 있는 포유류 피험체에서 섬유증을 감소 또는 예방하기 위한 상기 재조합 벡터의 사용 방법이 기재되어 있다. 또한, 근이영양증을 앓고 있는 포유류 피험체에게 β-사르코글리칸 및 miR-29c를 발현하는 AAV 벡터(들)을 투여하는 단계를 포함하는 병용 요법도 기재되어 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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