SANJAY BHANOT,サンジャイ ブハノト,GEARY RICHARD S,リチャルド エス．ゲアリ,MCKAY ROBERT,ロベルト ムクカイ,MONIA BRETT P,ブレトト ピー．モニア,SETH PUNIT P,プニト ピー．セトフ,ANDREW M SIWKOWSKI,アンドレウ エム．シウコウスキ,SWAYZE ERIC E,エリク イー．スワイゼ,EDWAR,リチャルド エス.ゲアリ,ブレトト ピー.モニア,プニト ピー.セトフ,アンドレウ エム.シウコウスキ,エリク イー.スワイゼ
申请号：
JP2015248195
公开号：
JP2016096826A
申请日:
2015.12.21
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide antisense compounds of high efficiency, low toxicity and low cost, and short antisenses for reducing target RNAs.SOLUTION: The invention provides short antisense compounds, including such compounds comprising 8-16 of chemically-modified high-affinity monomers. One such short antisense compound comprises a wing located on each end, where the wing comprises a high affinity monomer being a sugar-modified nucleotide.EFFECT: Such short antisense compounds having increased potency and improved therapeutic index are useful for reducing target nucleic acids and/or proteins in cells, tissues and animals. The short antisense compounds are effective at lower doses, enabling reduction in toxicity and cost of treatment. In addition, the short antisense compounds exhibit high potency by oral administration.SELECTED DRAWING: None【課題】効率が高く、毒性の低い、コストの低いアンチセンス化合物及び標的ＲＮＡを減少させるための短鎖アンチセンスの提供。【解決手段】長さ８～１６モノマーの化学的に修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物。両側の末端の各々にウィングを配置、ウィングには糖修飾ヌクレオチドの高親和性モノマーを含む短鎖アンチセンス化合物。【効果】効力が増大し、かつ、治療指数が改善した前記短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織及び動物における標的核酸及び／又はタンパク質の減少に有用である。前記短鎖アンチセンス化合物は、低い用量で有効であり、毒性と処置のコストの低下を可能にし、前記短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬により高い効力を有する。【選択図】なし
