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一种抗肌萎缩融合蛋白mDp116
- 专利权人:
- 北京辉润合众生物科技有限公司
- 发明人:
- 宋亚锋
- 申请号：
- CN202010002267.X
- 公开号：
- CN111057157A
- 申请日:
- 2020.02.01
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开是关于一种抗肌萎缩融合蛋白mDp116,编码融合蛋白的核酸,包含核酸的载体、细胞,上述融合蛋白、核酸、载体、细胞在制备治疗肌萎缩的药物的用途,以及包含上述核酸、载体或细胞的药物组合物。本发明采用生物信息学和蛋白组学模型重建Dp116,保持了螺旋之间的相互作用和固有的稳定的蛋白结构;改变抗肌肉萎缩蛋白的内在的结构,从而降低其与T细胞表面第二类组织相容性复合物(MHCII)的结合力,使T细胞无法激发相应的B细胞进一步分裂分化产生对应于外源蛋白的抗体来达到抑制免疫反应的目的,通过改造抗肌肉萎缩蛋白的免疫原性将大大提高其稳定性;设计的Dp116基因疗法不仅可以提高肌肉的功能,治疗杜氏型肌营养不良症,还可以改善DMD患者的认知功能。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
