SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイア ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
发明人:
SELDEN RICHARD F,リチャード エフ セルデン,BOROWSKI MARIANNE,マリアン ボロースキー,KINOSHITA CAROL M,キャロル エム キノシタ,TRECO DOUGLAS A,ダグラス エイ トレコ,WILLIAMS MELANIE D,メラニー ディー ウィリアムズ,SCHUETZ THOMAS J,トーマス ジェイ シュッツ,DAN
申请号：
JP2016200833
公开号：
JP2017014279A
申请日:
2016.10.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a highly purified α-Gal A, and various methods for purifying the same； an α-Gal A preparation with an altered charge and a method for producing such a preparation； an α-Gal A preparation having an extended circulating half-life in a mammalian host, and a method for producing the same； and a method and a dosage for administering the α-Gal A preparation to a subject.SOLUTION: A human α-Gal A glycoprotein preparation is purified to at least 99.5% homogeneity when measured by SDS-PAGE or reverse phase HPLC. The preparation includes various α-Gal A glycoforms and has a specific activity of at least 3.0×10units/protein, while being substantially free of lectin.SELECTED DRAWING: None【課題】高度に精製されたα－Ｇａｌ Ａ、およびそれを精製する様々な方法；変更された電荷を有するα－Ｇａｌ Ａ調製品およびその調製品の製造方法；ほ乳類宿主中で延長された循環半減期を有するα－Ｇａｌ Ａ調製品、およびその製造方法；α－Ｇａｌ Ａ調製品を被験者に投与する方法および投与量を提供する。【解決手段】SDS-PAGEまたは逆相HPLCにより測定された場合、少なくとも99.5％の均質性まで精製されたヒトα－Gal A調製物を含む組成物であって、該調製物は、多様なα－Gal Aグリコフォームを含み、少なくとも3.0×106ユニット／ｍｇタンパク質の比活性を有し、かつ、実質的にレクチンを含まない【選択図】なし
