ATKINSON EDWARD MORROW,エドワード・モロー・アトキンソン,FUNG VICTOR P,ビクター・ピー・フング,WILKINS PERRY C,ペリー・シー・ウィルキンス,TAKEYA RYAN K,ライアン・ケイ・タケヤ,REYNOLDS THOMAS C,トーマス・シー・レイノルズ
申请号：
JP2015138996
公开号：
JP2016025852A
申请日:
2015.07.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for producing high titer, substantially purified preparations of recombinant adeno-associated virus (rAAV) that can be used as vectors for gene delivery.SOLUTION: The invention relates to a method for generating a population of rAAV particles including following a)-d): a) providing an AAV producer cell that comprises: (i) one or more AAV packaging genes； (ii) an rAAV pro-vector that comprises a heterologous non-AAV polynucleotide flanked by at least one AAV inverted terminal repeat sequence (ITR)； and (iii) a helper virus for AAV； b) incubating the producer cell provided in step a) under conditions that are permissive for replication of AAV； c) lysing the producer cell after the incubation of step b) to produce an AAV producer cell lysate； d) purifying the AAV producer cell lysate of step c).SELECTED DRAWING: None【課題】遺伝子送達のためのベクターとして使用され得る組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）の高力価の、実質的に精製された調製物を産生するための方法及び組成物の提供。【解決手段】ｒＡＡＶ粒子の集団を生成する方法で、以下のａ）～ｄ）を包含する、方法。の工程。ａ）以下を含むＡＡＶプロデューサー細胞を提供する工程：（ｉ）１つ以上のＡＡＶパッケージング遺伝子；（ｉｉ）少なくとも１つのＡＡＶ逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）に隣接する異種非ＡＡＶポリヌクレオチドを含むｒＡＡＶプロベクター；および（ｉｉｉ）ＡＡＶのヘルパーウイルス；ｂ）工程ａ）で提供されるプロデューサー細胞を、ＡＡＶの複製を可能にする条件下でインキュベートする工程；ｃ）工程ｂ）のインキュベーションの後に該プロデューサー細胞を溶解して、ＡＡＶプロデューサー細胞溶解物を生成する工程；ｄ）工程ｃ）のＡＡＶプロデューサー細胞溶解物を精製する工程、【選択図】なし
