BOYE, Shannon, E.,BOYE, Sanford, L.,GAMLIN, Paul, D.
申请号:
USUS2017/018240
公开号:
WO2017/143108A1
申请日:
2017.02.16
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present application provides methods of producing sortable sub-populations of retinal cells. Methods can be used in vivo. Methods can be used to produce sortable sub- populations of cells in non-human primate retina. Methods can be used in conjunction with vivo testing of gene therapy agents and ex-vivo cell sorting and analysis to determine the specificity and/or effectiveness of transgene transduction, transcription, expression, and/or function of the transgene product.Linvention concerne des procédés de production de sous-populations triables de cellules rétiniennes. Ces procédés peuvent être mis en oeuvre in vivo. Les procédés selon linvention peuvent servir à produire des sous-populations triables de cellules dans la rétine dun primate non humain. Ces procédés peuvent être mis en oeuvre conjointement avec des tests in vivo dagents de thérapie génique et avec un tri et une analyse cellulaires ex-vivo afin de déterminer la spécificité et/ou lefficacité de la transduction, de la transcription et de lexpression transgéniques et/ou la fonction du produit transgénique.