ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTORS USEFUL IN TREATMENT OF SPINAL MUSCULAR ATROPY

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专利权人:

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人:

ウイルソン,ジェームス・エム,ヒンデラー,クリスチャン

申请号：

JP2018531163

公开号：

JP2018537984A

申请日:

2016.12.14

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

Compositions and methods useful in treating spinal muscular atrophy are provided. The compositions comprise a recombinant adeno-associated viral vector containing an AAV capsid, e.g., AAVrh.10 capsid, and nucleic acid sequences encoding a functional SMN protein. The methods involve administering these compositions to humans in need thereof.Linvention concerne des compositions et des méthodes à utiliser dans le traitement de lamyotrophie spinale. Les compositions comprennent un vecteur viral adéno-associé recombinant qui contient une capside AAV, par exemple, une capside AAVrh.10, et des séquences dacide nucléique codant pour une protéine SMN fonctionnelle. Les méthodes à administrer lesdites compositions à des êtres humains en ayant besoin.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/