MILLER GUY M,ガイ エム． ミラー,CARLO DIONISI-VICI,カルロ ディニーシ－ヴーチ,ENRICO BERTINI,エンリーコ ベルティーニ,DIEGO MARTINELLI,ディエゴ マルティネッリ
申请号：
JP2019215845
公开号：
JP2020029465A
申请日:
2019.11.28
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
To provide treatment of methylmalonic aciduria, isovaleric aciduria, and other organic acidurias with tocotrienol quinones.SOLUTION: The present invention relates to methods of treating methylmalonic aciduria and other organic acidurias with tocotrienol quinones, including α-tocotrienol quinone, in order to alleviate symptoms of the disease. For example, a method of treating methylmalonic aciduria, isovaleric aciduria or another organic aciduria in an individual comprises administering a therapeutically effective amount of a compound selected from the group consisting of tocotrienol quinones and tocotrienol hydroquinones to an individual suffering from methylmalonic aciduria, isovaleric aciduria, or another organic aciduria.SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】メチルマロン酸尿症、イソ吉草酸尿症、および他の有機酸尿症のトコトリエノールキノンによる処置の提供。【解決手段】本発明は、メチルマロン酸尿症および他の有機酸尿症を、この疾患の症状を緩和するために、α－トコトリエノールキノンをはじめとするトコトリエノールキノンで処置する方法に関する。例えば、個体におけるメチルマロン酸尿症、イソ吉草酸尿症、もしくは別の有機酸尿症を処置する方法であって、該方法は、治療上有効な量の、トコトリエノールキノンおよびトコトリエノールヒドロキノンからなる群より選択される化合物を、メチルマロン酸尿症、イソ吉草酸尿症、もしくは別の有機酸尿症に罹患している個体に投与する工程を包含する、方法。【選択図】図１
