补体成分iRNA组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- A·博罗多夫斯基,B·贝腾考特
- 申请号：
- CN201480067917.1
- 公开号：
- CN105814205B
- 申请日:
- 2014.12.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及靶向补体因子B(CFB)基因、补体成分C3基因和补体成分C9基因的iRNA例如双链核糖核酸(dsRNA)组合物,以及使用此类iRNA例如dsRNA组合物来抑制CFB、C9、和/或C3的表达并且治疗患有补体成分相关性疾病例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的受试者的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
