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GÈNES CLN7 OPTIMISÉS ET CASSETTES D'EXPRESSION ET LEUR UTILISATION
专利权人:
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
发明人:
GRAY, Steven James,CHEN, Xin
申请号:
USUS2019/045911
公开号:
WO2020/033833A1
申请日:
2019.08.09
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
This invention relates to polynucleotides comprising optimized CLN7 open reading frame (ORF) sequences, viral vectors comprising the same, and methods of using the same for delivery of the ORF to a cell or a subject and to treat disorders associated with aberrant expression of CLN7, such as variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinoses (vLINCL; CLN7 disease).La présente invention concerne des polynucléotides comprenant des séquences à cadres de lecture ouverts (ORF) de CLN7 optimisés, des vecteurs viraux comprenant celles-ci, et leurs méthodes d'utilisation pour l'administration des ORF à une cellule ou à un patient et pour traiter des troubles associés à une expression aberrante de CLN7, tels que des variantes de céroïde-lipofuscinoses neuronales infantiles tardives (vLINCL ; maladie associée à CLN7).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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