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MÉTHODES ET COMPOSITIONS À BASE D'ADNZYME POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
专利权人:
UNIVERSITY OF TENNESSEE RESEARCH FOUNDATION
发明人:
POURMOTABBED, Tayebeh,REINER, Anton
申请号:
USUS2018/016874
公开号:
WO2018/145009A1
申请日:
2018.02.05
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Provided herein are methods and compositions for treating Huntington's disease. For example, provided are compositions that include DNA oligonucleotides that have targeting specificity for RNA encoding mutant huntingtin protein. When introduced into a cell, the DNA oligonucleotides reduce expression of the mutant huntingtin protein in a cell. For example, the DNA oligonucleotide, functioning as an enzymatic DNA molecule (or DNAzyme), cleaves the RNA encoding the mutant mRNA protein, thereby rendering the mRNA incapable of expression. That is, the cleavage event renders the RNA non¬ functional and reduces or abrogates protein expression from that RNA. Hence, synthesis of the mutant huntingtin protein is selectively reduced or inhibited, in accordance with the methods and compositions described herein. By silencing or reducing the expression of the mutant huntingtin protein, the methods and compositions describe herein can be used to treat Huntington's disease, including adult and juvenile onset Huntington's disease.L'invention concerne des méthodes et des compositions qui permettent de traiter la maladie de Huntington. Par exemple, l'invention concerne des compositions qui comprennent des oligonucléotides d'ADN qui présentent une spécificité de ciblage pour l'ARN codant pour la protéine huntingtine mutante. Lorsqu'ils sont introduits dans une cellule, les oligonucléotides d'ADN diminuent l'expression de la protéine huntingtine mutante dans la cellule. Par exemple, l'oligonucléotide d'ADN, fonctionnant comme une molécule d'ADN à activité enzymatique (ou ADNzyme), clive l'ARN codant pour la protéine mutante liée à l'ARNm, rendant ainsi l'ARNm incapable d'expression. Ceci signifie que l'événement de clivage rend l'ARN non fonctionnel et diminue ou supprime l'expression de la protéine provenant de cet ARN. Par conséquent, la synthèse de la protéine huntingtine mutante est sélectivement diminuée ou inhibée, conformément aux méthodes et aux compositions décrites dans la de
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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