ティモシー ゼット． バイタリス,ラインハード ガバシューラー,TIMOTHY Z VITALIS,REINHARD GABATHULER
申请号：
JP2019189551
公开号：
JP2020059710A
申请日:
2019.10.16
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a P97-IDS fusion protein. A fusion protein of p97 (melanotransferrin) and iduronate-2-sulfatase (IDS), and compositions and methods related to its use, such as promoting the delivery of IDS across the blood-brain barrier (BBB). And / or CNS and its tissue penetration in peripheral tissues, including those with central nervous system (CNS) components, and thereby Hunter syndrome (mucopolysaccharidosis type II, MPS type II) and associated lysosomal accumulation Methods of treating and / or diagnosing a disorder are provided. [Selection diagram] None【課題】Ｐ９７－ＩＤＳ融合タンパク質の提供。【解決手段】ｐ９７（メラノトランスフェリン）及びイズロン酸－２－スルファターゼ（ＩＤＳ）の融合タンパク質、ならびにその使用に関連する組成物及び方法、例えば、血液脳関門（ＢＢＢ）を越えるＩＤＳの送達を促進し、かつ／またはＣＮＳ及び末梢組織におけるその組織浸透を向上させ、それによって中枢神経系（ＣＮＳ）構成要素を有するものを含む、ハンター症候群（ムコ多糖症ＩＩ型、ＭＰＳ ＩＩ型）及び関連するリソソーム蓄積症を治療及び／または診断する方法が提供される。【選択図】なし
