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Compositions and methods for targeted delivery, expression and regulation of coding ribonucleic acids in tissues
专利权人:
콤바인드 테라퓨틱스, 인코포레이션
发明人:
미콜, 로메인,안토스즈치크, 슬라보미르
申请号:
KR1020207009937
公开号:
KR1020200104282A
申请日:
2018.09.06
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
A composition for expressing a polypeptide in a target organ comprising a delivery particle and at least a first mRNA sequence complexed with, encapsulated by the delivery particle, or otherwise associated with the delivery particle. The mRNA sequence comprises a coding sequence encoding a polypeptide, at least a first untranslated region (UTR) sequence, and at least one micro-RNA (miRNA) binding site sequence, wherein the miRNA binding site sequence is 5 in the first UTR sequence. It is located right next to the ''or right next to the 3''. The miRNA binding site sequence is selected to provide for differential expression of the coding sequence between the first cell type and the second cell type contained within the target organ. The composition can be used in combination with, or to complement other therapeutic approaches, including chemotherapy, tumor cell disruptive viral therapy, and cell therapy. In particular, in the treatment of diseases such as liver cancer, brain cancer, lung cancer, breast cancer and pancreatic cancer, a method of preparing and using the composition is provided.전달 입자, 및 전달 입자와 복합체화되거나, 전달 입자에 의해 캡슐화되거나, 또는 다르게는 전달 입자와 회합되는 적어도 제1 mRNA 서열을 포함하는, 표적 기관 내에서 폴리펩티드를 발현시키기 위한 조성물. mRNA 서열은 폴리펩티드를 코딩하는 코딩 서열, 적어도 제1 비번역 영역(UTR) 서열, 및 적어도 하나의 마이크로-RNA(miRNA) 결합 부위 서열을 포함하고, 여기서 miRNA 결합 부위서열은 제1 UTR 서열 내 5' 바로 옆 또는 3' 바로 옆에 위치한다. miRNA 결합 부위 서열은 표적 기관 내 포함된 제1 세포 유형과 제2 세포 유형 사이의 코딩 서열의 차등 발현을 제공하도록 선택된다. 상기 조성물은 화학요법, 종양 세포 붕괴성 바이러스 요법 및 세포 요법을 포함하는 다른 치료적 접근법과 조합으로, 또는 이러한 치료적 접근법들을 보완하기 위해 사용될 수 있다. 특히 간암, 뇌암, 폐암, 유방암 및 췌장암과 같은 질환의 치료에서의, 상기 조성물의 제조 및 사용 방법이 제공된다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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