CELL AND GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000967
公开号：
WO2020/130877A1
申请日:
2019.12.18
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention refers to genetic engineering and can be used in biotechnology, medicine, and agriculture for the manufacture of gene therapy products. Gene therapy DNA vector based on the gene therapy DNA vector VTvaf 17 carrying the therapeutic gene selected from the group of BDNF, VEGFA, BFGF, NGF, GDNF, NT3, CNTF, and IGF1 genes was constructed in order to increase the expression level of this therapeutic gene in humans and animals, while gene therapy DNA vector VTvafl7-BDNF, or VTvaf 17- VEGFA, or VTvafl7-BFGF, or VTvafl7-NGF, or VTvafl7-GDNF, or VTvafl7-NT3, or VTvafl7-CNTF, or VTvafl7-IGFl, has the nucleotide sequence SEQ ID No. 1, or SEQ ID No. 2, or SEQ ID No. 3, or SEQ ID No. 4, or SEQ ID No. 5, or SEQ ID No. 6, or SEQ ID No. 7, or SEQ ID No. 8, respectively. Each of the constructed gene therapy DNA vectors, namely VTvafl7-BDNF, or VTvaf 17- VEGFA, or VTvafl7-BFGF, or VTvafl7-NGF, or VTvafl7-GDNF, or VTvafl7-NT3, or VTvafl7- CNTF, or VTvafl7-IGFl has the ability to efficiently penetrate into cells and express the therapeutic gene selected from the group of BDNF, VEGFA, BFGF, NGF, GDNF, NT3, CNTF, and IGF1 genes, respectively, and cloned to it due to the limited size of VTvaf 17 vector part not exceeding 3200 bp. The gene therapy DNA vector contains no nucleotide sequences of viral origin and no antibiotic resistance genes, which ensures its safe use for gene therapy in humans and animals.La présente invention se rapporte à l'ingénierie génétique et peut être utilisée en biotechnologie, en médecine et dans l'agriculture pour la fabrication de produits de thérapie génique. Le vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 portant le gène thérapeutique choisi dans le groupe constitué par des gènes BDNF, VEGFA, BFGF, NGF, GDNF, NT3, CNTF, et IGF1 a été construit afin d'augmenter le niveau d'expression de ce gène thérapeutique chez l'homme et l'animal, tandis que le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17-BDNF, VTvaf17-V
