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SYSTÈMES CRISPR/CAS POUR LE TRAITEMENT DE DMD
专利权人:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
发明人:
申请号:
EP18836496.2
公开号:
EP3707155A2
申请日:
2018.11.09
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention relates to self-inactivating/self-targeting CRISPR/Cas or CRISPR/Cpfl systems. The invention also relates to genetically modified cells related to the same. The invention also relates to methods of controlling Cas9 expression in a cell related to the same. The invention also relates to methods of genetically modifying a cell related to the same. The invention also relates to nucleic acids for use in a self-inactivating CRISPR/Cas or CRISPR/Cpfl system. The invention also relates to pharmaceutical compositions related to the same.L'invention concerne des systèmes CRISPR/Cas et des compositions ciblant le gène de la dystrophine. L'invention concerne également des procédés d'utilisation des systèmes CRISPR/Cas, des vecteurs et des compositions utilisés dans des procédés d'ingénierie génomique pour corriger un gène mutant de la dystrophine, et pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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