核苷酸前体、核苷酸类似物以及含其的寡聚化合物
- 专利权人:
- 赛诺菲
- 发明人:
- K·杰恩-霍夫曼,A·霍夫迈斯特
- 申请号：
- CN201980030347.1
- 公开号：
- CN112105625A
- 申请日:
- 2019.03.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及可掺入寡核苷酸中的新型核苷酸前体和核苷酸类似物，所述寡核苷酸包括双链寡核苷酸，诸如siRNA。含这些类似物的寡核苷酸具有出色的生物学活性，例如，增加的体外稳定性和改善的体内功效，特别是作用时长。改善的寡核苷酸可用于沉默(例如减少或消除)靶基因的表达。在特定的实施方案中，本发明涵盖有待在双链RNA(dsRNA)以及尤其siRNA中包含的特定的核苷酸类似物，其可以与所关注的信使RNA(mRNA)杂交，从而减少或阻断所关注的靶基因的表达。本发明化合物具有通式(I)，其中Ra、Rb、Rc和Rd各自独立地为H或(C1‑C6)烷基，且B为杂环核碱基。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
