COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LA MODULATION DE L'ÉPISSAGE DE SMN2 CHEZ UN SUJET

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专利权人:

INC.;IONIS PHARMACEUTICALS

发明人:

BENNETT, C., FRANK,HUNG, GENE,RIGO, FRANK

申请号：

EP14737605

公开号：

EP2943225A4

申请日:

2014.01.09

申请国别(地区):

EP

年份:

2016

代理人:

摘要：

Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/