修饰RNA剪接的方法
- 专利权人:
- PTC医疗公司
- 发明人:
- 阿努拉哈·巴特查里亚,阿迈尔·达卡,克斯廷·埃芬贝格尔,维加亚拉克什米·加贝塔,米纳基·B·贾尼,李文成,尼柯莱·纳雷什金,克里斯多佛·特罗塔,卡利·韦丁格
- 申请号：
- CN201880052678.0
- 公开号：
- 申请日:
- 2018.13.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了可以被本文提供的式(I)的小分子剪接修饰剂化合物或其形式识别的剪接修饰剂的内含子识别元件(iREMS):其中W、X、A和B如本文所定义。一方面,本文描述了用于修饰RNA剪接以调节基因产物的量的方法,其中利用式(I)的剪接修饰剂化合物修饰从包含内含子REMS的基因转录的前体RNA转录物。另一方面,本文描述了用于修饰RNA剪接以调节RNA转录物或由基因编码的蛋白产物的量的方法,其中利用式(I)的剪接修饰剂化合物修饰从所述基因转录的前体RNA转录物以包含内含子REMS。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
