근육긴장성 이영양증-단백질 키나제(DMPK) 발현의 조절 방법

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专利权人:

아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드

发明人:

베네트, 씨., 프란크,프리에르, 수잔, 엠.,마클레오드, 로버트, 에이.,판데이, 산자이, 케이.,손톤, 찰스, 에이.,휠러, 투르만,쳉, 셍, 에이치.,리거, 앤드류,웬트워스, 브루스, 엠.

申请号：

KR20137003953

公开号：

KR101900770B1

申请日:

2011.07.19

申请国别(地区):

KR

年份:

2018

代理人:

摘要：

Methods, compounds and compositions for reducing the expression of DMPK mRNA and protein in an animal are provided herein. Also provided herein are methods, compounds and compositions for selectively reducing CUGexp DMPK RNA in an animal, reducing muscle tension, or reducing splice disruption. These methods, compounds, and compositions are useful for treating, preventing, delaying, or ameliorating Type I muscle tonic dystrophy or symptoms thereof.동물에서 DMPK mRNA 및 단백질의 발현을 감소시키기 위한 방법, 화합물 및 조성물이 본원에 제공된다. 동물에서 CUGexp DMPK RNA를 선택적으로 감소시키거나, 근육긴장증을 감소시키거나, 스플라이스오패시를 감소시키기 위한 방법, 화합물 및 조성물이 또한 본원에 제공된다. 이러한 방법, 화합물 및 조성물은 타입 1 근육긴장성 이영양증 또는 이의 증상을 치료하거나, 예방하거나, 지연시키거나, 개선시키는데 유용하다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/