Die Erfindung offenbart ein Mittel zur Therapie und Prophylaxe gegen NPC-1 sensitive Viren wie z.B. Ebola-Viren, HIV, Dengue und Marburg-Viren. Es umfasst mindestens ein antisense Oligonukleotid gegen das essentielle endogene Wirtszellprotein NPC-1. Die antisense Oligonukleotide binden NPC-1 und inaktivieren dieses, sodass die Virusreplikation gestört wird. Die Behandlung von humanen Zellen mit mindestens einem antisense Oligonukleotid führt durch die spezifische Rekrutierung der zellulären RNase H an die Ziel-mRNA zu deren Degradierung. Wir konnten den effektiven, bis zu 95%igen, Knockdown der NPC1-mRNA detektieren. Diese antisense Oligonukleotide stellen einen geeigneten Wirkstoff gegen die Infektion mit NPC-1 sensitiven Viren dar. Sie können zur Therapie und Prophylaxe verwendet werden und zeigen bei der Testung eine gute Verträglichkeit.The invention discloses an agent for therapy and prophylaxis against NPC-1 sensitive viruses such as e.g. Ebola viruses, HIV, dengue and Marburg viruses. It comprises at least one antisense oligonucleotide against the essential endogenous host cell protein NPC-1. The antisense oligonucleotides bind and inactivate NPC-1 so that virus replication is disrupted. The treatment of human cells with at least one antisense oligonucleotide leads to their degradation by the specific recruitment of the cellular RNase H to the target mRNA. We were able to detect the effective, up to 95% knockdown of the NPC1 mRNA. These antisense oligonucleotides are a suitable active ingredient against infection with NPC-1 sensitive viruses. They can be used for therapy and prophylaxis and are well tolerated during testing.
