缀合基团及其缀合物
- 专利权人:
- 发明人:
- 安可,孙飞,丁照中,陈曙辉
- 申请号：
- CN202180041231.5
- 公开号：
- CN115702006A
- 申请日:
- 2021.06.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及一种可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型缀合基团，其可用于将化合物导向体内的靶标。本文所公开的缀合基团可以将表达抑制性寡聚核苷酸(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的缀合基团当与表达抑制性寡聚核苷酸连接时可以用于各种用途，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发用途。包括本文所公开的缀合基团的组合物当与表达抑制性寡聚核苷酸连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体基因表达或活性响应的疾病或病症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
