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BANQUE DE CAPSIDES AAV3 COMBINATOIRE SYNTHÉTIQUE
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INC.
发明人:
ZOLOTUKHIN, Sergei,MARSIC, Damien
申请号:
USUS2016/058130
公开号:
WO2017/070476A3
申请日:
2016.10.21
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Compositions and methods for producing modified AAV Cap genes and combinatorial libraries of chimeric AAV vectors and virions in an AAV serotype 3 background. Selecting for modified AAV3 virions displaying cell- or tissue-specific tropisms differing from WT AAV3. Using the synthetic combinatorial AAV3 capsid libraries for introducing into a selected target host cells one or more nucleic acid molecules useful in diagnostic and/or therapeutic gene-therapy regimens.La présente invention concerne des compositions et des procédés de production de gènes cap de virus adéno-associés (AAV) modifiés et des banques combinatoires de vecteurs et de virions d'AVV chimériques dans un contexte d'AAV de sérotype 3. L'invention concerne la sélection de virions d'AAV3 modifiés présentant des tropismes spécifiques de cellules ou de tissus différents de AAV3 de souche sauvage. L'invention concerne l'utilisation des banques de capsides AAV3 combinatoires synthétiques pour introduire dans une cellule hôte cible sélectionnée une ou plusieurs molécules d'acide nucléique utiles dans les schémas de thérapie génique diagnostique et/ou thérapeutique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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