CHUNG, JONG HOONKR,정종훈,PANDEY SHAMBHAVIIN,팬디, 샴하비,GARG PANKAJIN,가르그, 반가지,CHOUNG, PILL HOONKR,정필훈
申请号：
KR1020140095959
公开号：
KR1020150014399A
申请日:
2014.07.28
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention relates to a vitamin B6-coupled gene carrier (vitamin B6 PEA, VBPEA) and to a method for manufacturing the gene carrier. In addition, the present invention relates to a gene carrying complex in which a curing gene is combined with the gene carrier and to a pharmaceutical formulation for gene therapy, including the complex as an active ingredient. Moreover, the present invention relates to gene therapy using the gene carrier, the gene carrying complex or the pharmaceutical formulation including the same. The vitamin B6-coupled gene carrier (VBPEA) according to the present invention has a gene-carrying rate much higher than that of existing gene carriers, has little cytotoxicity when combined with DNA, and has very high in vivo transgenic efficiency. In addition, the vitamin B6-coupled gene carrier (VBPEA) can be used for anticancer treatment as gene silencing efficiency via siRNA is high and the apoptosis of cancer cells and the inhibition of cancer cell proliferation can be induced using the same. Accordingly, the gene carrier according to the present invention can be used widely in a gene therapy field not only as an experimental gene carrier but also for various diseases according to curing genes constituting the same.COPYRIGHT KIPO 2015본 발명은 비타민 B6 결합 핵산 전달체(Vitamin B6 PEA, VBPEA) 및 상기 핵산 전달체를 제조하는 방법에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 상기 핵산 전달체에 치료 핵산이 결합된 핵산 전달 복합체 및 해당 복합체를 유효성분으로 포함하는 유전자 치료용 약학제제에 관한 것이다. 아울러, 본 발명은 상기 유전자 전달체, 유전자 전달 복합체, 또는 이를 포함하는 약학제제를 이용한 유전자 치료에 관한 것이다. 본 발명의 비타민 B6 결합 핵산 전달체(VBPEA)는 기존에 존재하는 핵산 전달체들보다 현저히 높은 핵산 전달율을 가지며, DNA와 결합시 결합체의 세포 독성은 거의 없고, 생체 내 형질전환 효율 또한 매우 높은 것을 확인하였다. 또한, siRNA를 통한 유전자 사일런싱 효율도 높으며, 이를 이용하여 암세포에 높은 세포사멸 및 세포 증식 억제를 일으킬 수 있는 것을 확인함으로써, 항암 용도로 사용될 수 있음을 확인하였다 이에 따라, 본 발명의 핵산 전달체는 실험적인 유전자 전달체의 용도 뿐 아니라, 이를 구성하는 치료 핵산에 따라 다양한 질환에 대하여 유전자 치료 분야에서 폭넓게 사용될 수 있다.
