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寡聚核酸分子及其应用
专利权人:
RACTIGEN THERAPEUTICS;中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
发明人:
LI, Longcheng,李龙承,KANG, Moorim,姜武林
申请号:
CNCN2019/129025
公开号:
WO2020/135677A1
申请日:
2019.12.27
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are a small-activating nucleic acid molecule for treating spinal muscular atrophy, and an application thereof. The small-activating nucleic acid molecule comprises a sense nucleic acid strand and an antisense nucleic acid strand, wherein the sense nucleic acid chain and the antisense nucleic acid chain are respectively oligonucleotide chains having the length of 16-35 nucleotides, and one of nucleotide chains has at least 75% base homology or complementarity with a target selected from a target-gene SMN2 promoter region. Also provided are a pharmaceutical composition comprising the small-activating nucleic acid molecule and an optional medicinal carrier, and a method for up-regulation of an expression of the target gene in a cell and treatment of a disease caused by underexpression of the target gene by using the small-activating nucleic acid molecule or the pharmaceutical composition comprising the small-activating nucleic acid molecule.L'invention concerne une molécule d'acide nucléique à faible activation pour le traitement d'une amyotrophie spinale, et une application correspondante. La molécule d'acide nucléique à faible activation comprend un brin d'acide nucléique sens et un brin d'acide nucléique antisens, la chaîne d'acide nucléique sens et la chaîne d'acide nucléique antisens étant respectivement des chaînes oligonucléotidiques ayant un longueur se situant entre 16 et 35 nucléotides, et l'une des chaînes nucléotidiques possédant au moins 75 % d'homologie de bases ou de complémentarité avec une cible sélectionnée à partir d'une région du promoteur de SMN2 du gène cible. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant la molécule d'acide nucléique à faible activation et un vecteur médicinal facultatif, ainsi qu'un procédé pour augmenter l'expression du gène cible dans une cellule et pour le traitement d'une maladie provoquée par une sous-expression du gène cible, à l'aide de la molécule d'acide nucléique à faible activation
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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