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PROCÉDÉS ET AGENTS POUR AUGMENTER L'EXPRESSION DE DYSTROPHINE THÉRAPEUTIQUE DANS LE MUSCLE
专利权人:
INC.;REVERAGEN BIOPHARMA
发明人:
HOFFMAN, Eric,FIORILLO, Alyson
申请号:
USUS2014/033656
公开号:
WO2014/169126A1
申请日:
2014.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
Agents and methods for increasing dystrophin protein expression in muscle through blocking of specific microRNAs and microRNA binding sites on the dystrophin 3' untranslated region (miR-146a, miRNA-146b, miR-223, miR-320a, miR374a, and miR-382). Methods for increasing the amount of dystrophin useful for effective therapeutic intervention for Becker muscular dystrophy, Duchenne muscular dystrophy, and other disorders where loss of dystrophin from muscle causes pathology.L'invention concerne des agents et des procédés qui permettent d'augmenter l'expression de protéine dystrophine dans le muscle par l'intermédiaire du blocage de microARN spécifiques et de sites de liaison à un microARN spécifique sur la région non traduite en 3' de la dystrophine (miR-146a, miRNA-146b, miR-223, miR-320a, miR374a et miR-382). L'invention concerne des procédés qui permettent d'augmenter la quantité de dystrophine utile pour une intervention thérapeutique efficace pour la dystrophine musculaire de Becker, la dystrophine musculaire de Duchenne et d'autres troubles où la perte de dystrophine dans le muscle provoque une pathologie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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