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HUMAN GENE CORRECTION
专利权人:
OREGON HEALTH & SCIENCE UNIVERSITY
发明人:
NURIA MARTI-GUTIERREZ,SHOUKHRAT M. MITALIPOV
申请号:
BR112019021993
公开号:
BR112019021993A2
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要:
methods are disclosed to correct a mutant allele of a gene of interest in a primate cell. methods include a) introducing a targeted, non-naturally occurring nuclease and binding guide to site-specific nucleotides that act together to introduce double-strand breaks in the mutant allele in the primate cell, where: i) the primate cell is passing by mitotic cell division; ii) the primate cell comprises a genome that is heterozygous for the mutant allele, such that the genome comprises a copy of the mutant allele and a copy of a wild type allele; iii) single-stranded oligonucleotides homologous to the wild-type allele are not introduced into the primate cell. methods also include b) allowing the primate cell to activate homology-directed repair of double-stranded DNA breaks in the mutant allele, thereby correcting the mutant allele using the normal wild-type allele as a repair pattern and producing a primate cell that is homozygous for the wild type allele. the primate cell can be a unicellular embryo and / or a human cell.métodos são divulgados para corrigir um alelo mutante de um gene de interesse em uma célula de primata. os métodos incluem a) introduzir uma nuclease alvejada que não ocorre naturalmente e guia de ligação a nucleotídeo específico de sítio que agem juntos para introduzir rupturas de filamento duplo no alelo mutante na célula de primata, em que: i) a célula de primata está passando por divisão de célula mitótica; ii) a célula de primata compreende um genoma que é heterozigótico para o alelo mutante, tal que o genoma compreende uma cópia do alelo mutante e uma cópia de um alelo do tipo selvagem; iii) oligonucleotídeos de filamento único homólogos ao alelo do tipo selvagem não são introduzidos na célula de primata. os métodos também incluem b) permitir que a célula de primata ative o reparo dirigido por homologia das rupturas de dna de filamento duplo no alelo mutante, corrigindo desse modo o alelo mutante usando o alelo do tipo selvagem normal como um pad
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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