Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Балтийский федеральный университет имени Иммануила Канта" (БФУ им. И. Канта) (RU)
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to biotechnology, medicine and treatment in hereditary diseases. Proposed is a genetic construct pMitoAsCpfl that provides the expression of nuclease AsCpfl specifically implanted in the mitochondria of human cells. This construct comprises a cytomegalovirus promoter, a mitochondrial gene leader sequence COX8A, 3xFLAG, nuclease AsCpfl with SEQ ID NO:1, T2A, TurboGFP gene, 3’-UTR of SOD2 gene, origin of replication, ampicillin resistance gene.EFFECT: invention can be used to eliminate mitochondrial DNA containing pathogenic mutations associated with hereditary mitochondrial pathologies.1 cl, 1 dwgИзобретение относится к биотехнологии, медицине и терапии наследственных заболеваний. Предложена генетическая конструкция pMitoAsCpfl, обеспечивающая экспрессию нуклеазы AsCpfl, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека. Указанная конструкция содержит промотор цитомегаловируса, митохондриальную лидерную последовательность гена СОХ8А, 3xFLAG, нуклеазу AsCpfl с SEQ ID NO:1, Т2А, ген TurboGFP, 3’-UTR гена SOD2, ориджин репликации, ген устойчивости к ампицилину. Изобретение может быть использовано для элиминирования митохондриальной ДНК, содержащей патогенные мутации, ассоциированные с наследственными митохондриальными патологиями. 1 ил.