RNA interference-mediated inhibition of hepatitis B virus (HBV) gene expression using small interfering nucleic acids (siNA)

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专利权人:

メルク・シャープ・エンド・ドーム・コーポレイション

发明人:

バルツ，ステイブ,ブラウン，ダンカン,ロビンソン，マイケル,バルツ,ステイブ,ブラウン,ダンカン,ロビンソン,マイケル

申请号：

JP2013524886

公开号：

JP2013537423A

申请日:

2011.08.12

申请国别(地区):

JP

年份:

2013

代理人:

摘要：

The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of HBV gene expression and/or activity, and/or modulate a HBV gene expression pathway. Specifically, the invention relates to double-stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules that are capable of mediating or that mediate RNA interference (RNAi) against HBV gene expression.本発明は、ＨＢＶ遺伝子の発現および／または活性のモジュレーションに対して応答する、および／またはＨＢＶ遺伝子発現経路をモジュレートする化合物、組成物および方法であって、形質、疾患および病状の試験、診断および処置のための化合物、組成物および方法に関する。詳しくは、本発明は、ＨＢＶ遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、または該ＲＮＡ干渉を媒介する二本鎖核酸分子、例えば、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、および低分子ヘアピン型ＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの低分子量核酸分子に関する。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/