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用於減少ATXN3表現之化合物及方法
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
FREIER, SUSAN M.,弗瑞尔 苏珊 M,弗瑞爾 蘇珊 M
申请号:
TW108116078
公开号:
TW202003541A
申请日:
2019.05.09
申请国别(地区):
TW
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of ATXN3 RNA in a cell or animal, and in certain embodiments reducing the amount of ATXN3 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include motor dysfunction, aggregation formation, and neuron death. Such neurodegenerative diseases include spinocerebellar ataxia type 3(SCA3).提供用於減少細胞或動物中ATXN3 RNA之量或活性,且在一些實施例中減少細胞或動物中ATXN3蛋白之量的化合物、方法、及醫藥組成物。此類化合物、方法、及醫藥組成物可用於改善神經退化性疾病之至少一個症狀或標誌。此類症狀及標誌包括運動功能障礙、聚集形成、及神經元死亡。此類神經退化性疾病包括脊髓小腦失調症第三型(SCA3)。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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