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ACTRIIB PROTEINS, AND VARIANTS AND USES THEREFOR, RELATING TO UTROPHIN INDUCTION FOR MUSCULAR DYSTROPHY THERAPY
专利权人:
ACCELERON PHARMA INC;アクセルロン ファーマ, インコーポレイテッド
发明人:
JASBIR SEEHRA,ジャスバー セーラ,JENNIFER LACHEY,ジェニファー ラッキー
申请号:
JP2017071188
公开号:
JP2017141267A
申请日:
2017.03.31
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide ACTRIIB proteins, and variants and uses therefor, relating to utrophin induction for muscular dystrophy therapy.SOLUTION: In certain aspects, the present invention provides compositions and methods for inducing utrophin expression in muscle with an ActRIIB protein as therapy for muscular dystrophy. The present invention also provides methods of screening compounds that modulate activity of an ActRIIB protein and/or an ActRIIB ligand.SELECTED DRAWING: None【課題】筋ジストロフィー治療のためのユートロフィン誘導に関するACTRIIBタンパク質およびその改変体およびその使用の提供。【解決手段】特定の態様では、本発明は、筋ジストロフィーのための療法としてActRIIBタンパク質を用いて、筋肉におけるユートロフィン発現を誘導するための組成物および方法を提供する。本発明は、ActRIIBタンパク質および/またはActRIIBリガンドの活性を調節する化合物をスクリーニングする方法も提供する。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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