NATHWANI, Amit,MCINTOSH, Jenny,CORBAU, Romuald,KIA, Azadeh,MIRANDA, Carlos
申请号：
GBGB2020/050251
公开号：
WO2020/161483A1
申请日:
2020.02.04
申请国别(地区):
GB
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to polynucleotides comprising a GBA nucleotide sequence that encodes a GCase protein or fragment thereof and wherein a portion of the coding sequence is not wild type. The present invention further relates to viral particles comprising a recombinant genome comprising the polynucleotide of the invention, compositions comprising the polynucleotides or viral particles, and methods and uses of the polynucleotides, viral particles or compositions.La présente invention concerne des polynucléotides comprenant une séquence nucléotidique GBA qui code une protéine GCase ou un fragment de celle-ci et une partie de la séquence codante n'étant pas de type sauvage. La présente invention concerne en outre des particules virales comprenant un génome recombinant comprenant le polynucléotide de l'invention, des compositions comprenant les polynucléotides ou les particules virales, ainsi que des procédés et des utilisations des polynucléotides, des particules virales ou des compositions.
