CELL END GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000990
公开号：
WO2020/139152A1
申请日:
2019.12.20
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention refers to genetic engineering and can be used in biotechnology, medicine, and agriculture for the manufacture of gene therapy products. Gene therapy DNA vector based on the gene therapy DNA vector VTvaflV carrying the therapeutic gene selected from the group of KRT5, KRT14, LAMB 3, and COL7A1 genes was constructed in order to increase the expression level of this therapeutic gene in humans and animals, while gene therapy DNA vector VTvafl7-KRT5, or VTvafl7-KRTl4, or VTvafl7-LAMB3, or VTvafl7-COL7Al has the nucleotide sequence SEQ ID No. 1, or SEQ ID No. 2, or SEQ ID No. 3, or SEQ ID No. 4, respectively. The gene therapy DNA vector contains no nucleotide sequences of viral origin and no antibiotic resistance genes, which ensures its safe use for gene therapy in humans and animals. A method of obtaining the specified vector, the use of the vector, a strain of Escherichia coli carrying the specified vector, and a method of industrial production of the specified vector are also provided.La présente invention se rapporte à l'ingénierie génétique et peut être utilisée en biotechnologie, en médecine et en agriculture pour la fabrication de produits de thérapie génique. Un vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaflV portant le gène thérapeutique choisi parmi le groupe des gènes KRT5, KRT14, LAMB3, et COL7A1 a été construit afin d'augmenter le niveau d'expression de ce gène thérapeutique chez l'homme et l'animal, tandis que le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvafl7-KRT5, ou VTvafl7-KRTl4, ou VTvafl7-LAMB3, ou VTvafl7-COL7Al présente la séquence nucléotidique SEQ ID No. 1, ou SEQ ID No. 2, Ou SEQ ID No. 3, Ou SEQ ID No. 4, respectivement. Le vecteur d'ADN de thérapie génique ne contient pas de séquences nucléotidiques d'origine virale ni de gènes de résistance aux antibiotiques, assurant son utilisation sûre pour une thérapie génétique chez l'homme et l'animal. L'invention concerne également un procédé d'obtention d
