There is described a gene therapy approach for treating Wilson's disease in which a nucleic acid molecule is used which comprises a nucleotide sequence encoding for a functional ATP7B protein wherein the nucleotide sequence has at least 85% identity to the sequence of SEQ ID NO. 1. Also described are vectors comprising the nucleotide sequence and methods and uses thereof.L'invention concerne une approche de thérapie génique pour traiter la maladie de Wilson dans laquelle on utilise une molécule d'acide nucléique qui comprend une séquence nucléotidique codant pour une protéine fonctionnelle ATP7B, la séquence nucléotidique présentant au moins 85 % d'identité avec la séquence SEQ ID NO. 1. La présente invention concerne également des vecteurs comprenant la séquence nucléotidique ainsi que des procédés et des utilisations de ceux-ci.
