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SUMINISTRO AL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL DE AGENTES TERAPEUTICOS
专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES; INC.
发明人:
CALIAS, PERICLES,PAN, JING,POWELL, JAN,CHARNAS, LAWRENCE,MCCAULEY, THOMAS,WRIGHT, TERESA LEAH,PFEIFER, RICHARD,SHAHROKH, ZAHRA
申请号:
PE0024792012
公开号:
PE06372013A1
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
PE
年份:
2013
代理人:
摘要:
Refers to a Pharmaceutical composition comprising: a) a replacement for Lysosomal Enzyme an enzyme whose activity is reduced as iduronate-2-sulfatase (I2S), recombinant Arylsulfatase a (ASA), heparan n-sulfatase (HNS)Alpha-n-acetylglucosaminidase (NAGLU) or B - Galactosidase (GLC) at a concentration of 5 mg \/ ml (b) a buffering agent (c) a Surfactant and (d) a Toner wherein the composition has a pH of 3.0 to 8.0.It also refers to a method of treating a lysosomal Storage Disease such as Disease of Syndrome of Hunters, MLD (MLD), Sanfilippo Syndrome Type A and B, and the disease of globoid Cell leukodystrophy (GLD) which comprises administering in The Composition of a tratecalmente enzyme replacement to be supplied to Neurons.Glial cells, perivascular cells and Cells meningeales. This method of treatment is less invasive.SE REFIERE A UNA COMPOSICION FARMACEUTICA QUE COMPRENDE: A) UNA ENZIMA DE REEMPLAZO PARA UNA ENZIMA LISOSOMAL CUYA ACTIVIDAD ESTA REDUCIDA TAL COMO IDURONATO-2-SULFATASA RECOMBINANTE (I2S), ARILSULFATASA A (ASA), HEPARAN N-SULFATASA (HNS), ALFA-N-ACETILGLUCOSAMINIDASA (Naglu) O B-GALACTOSIDASA (GLC) EN UNA CONCENTRACION MAYOR DE 5 MG/ML B) UN AGENTE AMORTIGUADOR C) UN TENSOACTIVO Y D) UN TONIFICADOR EN DONDE LA COMPOSICION TIENE UN PH DE 3.0 A 8.0. TAMBIEN SE REFIERE A UN METODO DE TRATAMIENTO DE UNA ENFERMEDAD DE ALMACENAMIENTO LISOSOMAL TAL COMO EL SINDROME DE HUNTERS, ENFERMEDAD DE LEUCODISTROFIA METACROMATICA (MLD), SINDROME DE SANFILIPPO TIPO A Y B, Y LA ENFERMEDAD DE LEUCODISTROFIA DE CELULAS GLOBOIDES (GLD) QUE COMPRENDE ADMINISTRAR INTRATECALMENTE DICHA COMPOSICION DE UNA ENZIMA DE REEMPLAZO PARA SER SUMINISTRADA A NEURONAS, CELULAS GLIALES, CELULAS PERIVASCULARES Y CELULAS MENINGEALES. DICHO METODO DE TRATAMIENTO ES MENOS INVASIVO
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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