The invention relates to an antisense oligonucleotide targeted to the coding region of the human acetylcholinesterase (AChE), which selectively suppresses the AChE-R isoform of the enzyme. The antisense oligonucleotide is intended for use in the treatment and/or prevention of neuromuscular disorders, preferably myasthenia gravis. In addition, it can penetrate the blood-brain barrier (BBB) and destroy AChE-R within central nervous system neurons, while also serving as a carrier to transport molecules across the BBB.Linvention concerne un oligonucléotide antisens ciblant la zone de codage de lacétylcholinestérase humaine (AChE), qui supprime de manière sélective lisoforme AchE-R de lenzyme. Loligonucléotide antisens peut être utilisé dans le traitement et/ou la prévention de troubles neuromusculaires, de préférence myasthenia gravis. En outre, il peut pénétrer la barrière hémato-encéphalique et détruire lAchE-R à lintérieur des neurones du système nerveux central, tout en servant de porteur permettant de transporter des molécules à travers ladite barrière hémato-encéphalique.
