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ADMINISTRACION DE ACIDO RIBONUCLEICO MENSAJERO AL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL Y SUS USOS.
专利权人:
INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES
发明人:
HEARTLEIN, Michael,DEROSA, Frank,Shrirang KARVE
申请号:
MX2016005236
公开号:
MX2016005236A
申请日:
2014.10.22
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention provides, among other things, methods and compositions for effective delivery of messenger RNA (mRNA) to the central nervous system (CNS). In particular, the present invention provides methods and compositions for administering intrathecally to a subject in need of delivery a composition comprising an mRNA encoding a protein, encapsulated within a liposome, such that the administering of the composition results in the intracellular delivery of mRNA in neurons in the brain and/or spinal cord. The present invention is particularly useful for the treatment of CNS diseases, disorders or conditions, such as spinal muscular atrophy.La presente invención proporciona, entre otras cosas, métodos y composiciones para la administración eficaz de ARN mensajero (ARNm) al sistema nervioso central (SNC); en particular, la presente invención proporciona métodos y composiciones para administrarle por vía intratecal a un sujeto que necesita la administración de una composición que comprende un ARNm codificante de una proteína encapsulado dentro de un liposoma de modo que la administración de la composición produzca la administración intracelular de ARNm a las neuronas en el cerebro y/o la médula espinal; la presente invención es particularmente útil para el tratamiento de enfermedades, trastornos y afecciones del SNC, como la atrofia muscular espinal.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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