TURUNEN, Janne Juha,KLEIN, Bart,FIET, Lenka van Sint,AALTO, Antti,KEMMEL, Cherie Paige,HOOGEBOOM, Tess,VAN WISSEN, Lisanne Alieda
申请号：
EPEP2020/059369
公开号：
WO2020/201406A1
申请日:
2020.04.02
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention relates to single-stranded RNA editing antisense oligonucleotides (AONs) for binding to a target RNA molecule for deaminating a target nucleotide, preferably an adenosine, present in the target RNA molecule and recruiting, in a cell, preferably a human cell, an enzyme with nucleotide deamination activity, preferably an ADAR enzyme, to deaminate the target nucleotide in the target RNA molecule. The AONs carry at least one methylphosphonate-modified internucleosidic linkage on a position that would render the AON more stable in comparison to an AON not carrying that methylphosphonate modification at that position.L'invention concerne des oligonucléotides antisens d'édition d'ARN simple brin (AON) destinés à se lier à une molécule d'ARN cible pour désaminer un nucléotide cible, de préférence une adénosine, présent dans la molécule d'ARN cible et recruter, dans une cellule, de préférence une cellule humaine, une enzyme ayant une activité de désamination de nucléotides, de préférence une enzyme ADAR, pour désaminer le nucléotide cible dans la molécule d'ARN cible. Les AONs Portent au moins une liaison internucléosidique modifiée par méthylphosphonate sur une position qui rendrait l'AON plus stable par rapport À un AON ne portant pas Cette modification de méthylphosphonate à cette position.
