PASSINI, Marco, A.,DODGE, James,SHIHABUDDIN, Lamya,ZIEGLER, Robin, J.,CHENG, Seng, H.
申请号：
MX2014005624
公开号：
MX360595B
申请日:
2007.02.08
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
This disclosure pertains to methods and compositions for tolerizing a mammals brain to exogenously administered acid sphingomyelinase polypeptide by first delivering an effective amount of a transgene encoding the polypeptide to the mammals hepatic tissue and then administering an effective amount of the transgene to the mammals central nervous system (CNS).La presente invención se refiere a un primer vector viral que comprende un transgen que codifica un inmunógeno y un segundo vector viral que comprende un transgen que codifica el inmunógeno para uso en el tratamiento de transtornos de almacenamiento lisosomal con involucración del SNC, en donde: dicho primer vector viral está adaptado para ser administrable al tejido hepático de un mamífero, de tal modo que el cerebro del mamífero tolera el inmunógeno y dicho segundo vector viral está adaptado para ser administrable subsecuentemente al cerebro de dicho mamífero, después de que dicho primer vector viral, que compren un transgen que codifica el inmunógeno, se ha expresado en el hígado del mamífero durante un tiempo efectivo para generar la tolerancia, y en donde el inmunógeno es la enzima defectiva asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosomal que se está tratando.
