OSPEDALE SAN RAFFAELE S.R.L.;CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION;CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION
发明人:
BIFFI, Alessandra,CAVALCA, Eleonora
申请号：
USUS2018/013909
公开号：
WO2018/136435A1
申请日:
2018.01.16
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions and methods for the treatment or prevention of a lysosomal disease or disorder involving increasing the level, expression, or activity of a metallothionein polypeptide or polynucleotide in the subject.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour le traitement ou la prévention d'une maladie ou d'un trouble lysosomial impliquant l'augmentation du niveau, de l'expression ou de l'activité d'un polypeptide ou d'un polynucléotide de métallothionéine chez le sujet.
