POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LE POLYPEPTIDE A1, DE LA FAMILLE DE L'URIDINE DIPHOSPHATE GLYCOSYLTRANSFÉRASE 1, POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE CRIGLER-NAJJAR
This disclosure relates to mRNA therapy for the treatment of Crigler-Najjar Syndrome Type 1 (CN-1). mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode uridine diphosphate glycosyltransferase 1 family, polypeptide A1 (UGT1A1). mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of UGT1A1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the disclosure further decrease abnormal accumulation of bilirubin associated with deficient UGT1A1 activity in subjects.La présente invention concerne une thérapie par ARNm pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar de type 1 (CN-1). Les ARNm destinés à être utilisés dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour le polypeptide A1, de la famille de l'uridine diphosphate glycosyltransférase 1 (UGT1A1). Les thérapies par ARNm selon l'invention augmentent et/ou restaurent des niveaux déficients d'expression et/ou d'activité de l'UGT1A1 chez des sujets. Les thérapies par ARNm selon l'invention diminuent en outre l'accumulation anormale de bilirubine associée à une activité de l'UGT1A1 déficiente chez des sujets.
