CONCINO, Michael F.,ROMASHKO, Alla,MEIYAPPAN, Muthuraman,ZHANG, Bohong,LUNDBERG, Dianna,Angela W. NORTON,Lieh Yoon LOW,Hicham NAIMY,Andrea ISKENDERIAN
申请号：
MX2017001898
公开号：
MX2017001898A
申请日:
2015.08.11
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
A targeted therapeutic including a lysosomal enzyme and a lysosomal targeting moiety that is a peptide containing at least one N-linked glycosylation site. Methods of producing the targeted therapeutic may include nucleotide acids encoding the same and host cells co-expresing GNPT. Pharmaceutical compositions comprising the targeted therapeutic and methods of using the same to treat a lysosomal storage disease.Un agente terapéutico dirigido que incluye una enzima lisosomal y una porción de direccionamiento lisosomal que es un péptido que contiene al menos un sitio de glicosilación unido a N； los métodos para producir el agente terapéutico dirigido pueden incluir ácidos nucleótidos que lo codifican y células hospedadoras que expresan GNPT de manera conjunta； composiciones farmacéuticas que comprenden el agente terapéutico dirigido y métodos para utilizarlo para tratar una enfermedad por depósito lisosomal.
