BENNETT, C., Frank,HUNG, Gene,RIGO, Frank,KRAINER, Adrian R.,HUA, Yimin,PASSINI, Marco, A.,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng H.,KLINGER, Katherine W.
申请号：
CY181101134
公开号：
CY1120807T1
申请日:
2018.11.01
申请国别(地区):
CY
年份:
2019
代理人:
摘要：
Αποκαλύπτονται εδώ ενώσεις, συνθέσεις και μέθοδοι για την τροποποίηση της συναρμογής SMN2 mRNA σε ένα υποκείμενο. Επίσης παρέχονται χρήσεις των αποκαλυπτόμενων ενώσεων και συνθέσεων στην παραγωγή ενός φαρμάκου για την αγωγή νόσων και διαταραχών που περιλαμβάνουν τη νωτιαία μυική ατροφία.Associations are revealed here,compositions and methods for changing the SMN2 mRNA assembly to a substrate. It also provides uses of the revealed compounds and compounds in the production of a medicinal product for the treatment of diseases and disorders including spinal muscular atrophy.
