JOHN GERARD GEISLER,NARSIMHA REDDY PENTHALA,PETER ANTHONY CROOKS,ROBERT ALONSO,ZAINEB ALBAYATI
申请号:
BR112018067966
公开号:
BR112018067966A2
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要:
A composition and method of treating neuromuscular, degenerative, neurodegenerative, autoimmune, developmental, traumatic, related hearing loss, and / or metabolic disorders including spinal muscular atrophy (sma) syndrome (smai, sma2, sma3 and sma4, also called types i, ii, iii and iv), traumatic brain injury (tbi), concussion, keratoconjunctivitis sicca (dry eye disease), glaucoma, sjögren's syndrome, rheumatoid arthritis, post-lasik surgery, antidepressant use , wolfram syndrome and wolcott-rallison syndrome. the composition is selected from the group consisting of 2,3-dnp, 2,4-dnp, 2,5-dnp, 2,6-dnp, 3,4-dnp or 3,5-dnp prodrugs, 2 , Bipartite 3-dinitrophenol, 2,4-dinitrophenol, 2,5-dinitrophenol, 2,6-dinitrophenol, 3,4-dinitrophenol or 3,5-dinitrophenol (2,3-dnp, 2,4-dnp, 2, 5-dnp, 2,6-dnp, 3,4-dnp or 3,5-dnp); gemini prodrugs, bioprecursors - or molecules, and combinations thereof.são fornecidos uma composição e método de tratamento de doenças neuromusculares, neuromusculares degenerativas, neurodegenerativas, autoimunes, do desenvolvimento, traumáticas, perda auditiva relacionada, e/ou doenças metabólicas, incluindo síndrome de atrofia muscular espinhal (sma) (smai, sma2, sma3 e sma4, também denominadas tipos i, ii, iii e iv), lesão cerebral traumática (tbi), concussão, ceratoconjuntivite seca (doença do olho seco), glaucoma, síndrome de sjögren, artrite reumatoide, pós-cirurgia de lasik, uso de antidepressivos, síndrome de wolfram e síndrome de wolcott-rallison. a composição é selecionada do grupo que consiste em pró-fármacos de 2,3-dnp, 2,4-dnp, 2,5-dnp, 2,6-dnp, 3,4-dnp ou 3,5-dnp, 2,3-dinitrofenol bipartido, 2,4-dinitrofenol, 2,5-dinitrofenol, 2,6-dinitrofenol, 3,4- dinitrofenol ou 3,5-dinitrofenol (2,3-dnp, 2,4-dnp, 2,5-dnp, 2,6-dnp, 3,4-dnp ou 3,5-dnp); pró-fármacos gemini, bioprecursores - ou moléculas, e combinações destes.