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Viral vectors for targeted gene transfer into the brain and spinal cord
专利权人:
ウニヴェルズィテーツクリニクム ハンブルク-エッペンドルフ;ウニヴェルズィテーツクリニクム;ハンブルク-エッペンドルフ
发明人:
ケーベリン ヤーコブ,ミシェルフェルダー シュテファン,トレッペル マルティン
申请号:
JP2016563021
公开号:
JP2017513486A
申请日:
2015.04.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to novel peptides, polypeptides, or proteins that specifically bind to brain cells and / or spinal cord. A peptide, polypeptide, or protein can be a component of a viral capsid that selectively induces a recombinant viral vector in the brain and / or spinal cord after systemic administration to a subject, and 1 in the brain and / or spinal cord. It can be used to ensure tissue specific expression of one or more transgenes. The invention also relates to a recombinant viral vector, preferably an AAV vector, comprising a capsid containing at least one of the claimed peptide, polypeptide or protein and at least one transgene packaged in the capsid. Also related. Said viral vectors can be used in particular for the therapeutic treatment of brain and / or spinal cord diseases or disorders. The invention further relates to cells and pharmaceutical compositions comprising a viral vector according to the invention.本発明は、脳細胞および/または脊髄に対して特異的に結合する新規ペプチド、ポリペプチド、またはタンパク質に関する。ペプチド、ポリペプチド、またはタンパク質は、ウイルスカプシドの構成要素であり得て、対象への全身投与後に脳および/または脊髄に組み換え型ウイルスベクターを選択的に誘導し、脳および/または脊髄での1つまたは複数のトランスジーンの組織特異的発現を確実にするために使用することができる。本発明はまた、特許請求されるペプチド、ポリペプチド、またはタンパク質の少なくとも1つを含有するカプシドと、カプシドにパッケージングされた少なくとも1つのトランスジーンとを含む組み換え型ウイルスベクター、好ましくはAAVベクターにも関する。前記ウイルスベクターは、特に、脳および/または脊髄の疾患または障害の治療的処置のために使用することができる。本発明はさらに、本発明に従うウイルスベクターを含む細胞および薬学的組成物に関する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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