JEFFREY C MILLER,ジェフリー シー． ミラー,EDWARD J REBAR,エドワード ジェイ． リーバー,H STEVE ZHANG,エイチ． スティーブ ジャン,ジェフリー シー. ミラー,エドワード ジェイ. リーバー,エイチ. スティーブ ジャン
申请号：
JP2017101508
公开号：
JP2017143835A
申请日:
2017.05.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for treating or preventing Huntington's disease.SOLUTION: A non-naturally occurring zinc finger protein that binds to an Htt gene is provided, the zinc finger protein comprising 4, 5 or 6 zinc finger domains ordered as F1 to F4, F1 to F5, and F1 to F6, where the zinc finger domains comprising the recognition helix region sequences shown in a single row of Table 1B.SELECTED DRAWING: Figure 1A【課題】ハンチントン病を治療するまたは予防するための方法および組成物を提供すること。【解決手段】本明細書において、Ｈｔｔ遺伝子に結合する非天然型ジンクフィンガータンパク質が提供され、このジンクフィンガータンパク質は、Ｆ１～Ｆ４、Ｆ１～Ｆ５、およびＦ１～Ｆ６と順序付けられた、４つ、５つ、または６つのジンクフィンガードメインを含み、このジンクフィンガードメインは、表１Ｂの単一の列に示される認識ヘリックス領域配列を含む。【選択図】図１Ａ
