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AGENT THÉRAPEUTIQUE POUR LA NEUROPATHIE DANS UNE ACIDÉMIE ORGANIQUE DONT LE MÉCANISME REPOSE SUR UNE AUGMENTATION D'AMPC
专利权人:
国立大学法人熊本大学;NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KUMAMOTO UNIVERSITY
发明人:
MATSUMOTO Shiro,松本志郎,ERA Takumi,江良択実,ENDO Fumio,遠藤文夫
申请号:
JPJP2017/037507
公开号:
WO2018/074463A1
申请日:
2017.10.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
[Problem] To elucidate a mechanism associated with neuropathy in methylmalonic acidemia, and to develop a novel therapeutic agent or the like for neuropathy in organic acidemia on the basis of this finding. [Solution] The present inventors have established techniques for the establishment of iPS cells from a methylmalonic acidemia patient, for the establishment of a culturing method for stably maintaining the iPS cells, and for the differentiation of iPS cells from a methylmalonic acidemia patient into nerve cells, by using peripheral blood lymphocytes from a methylmalonic acidemia patient. It is found that neuropathy in organic acidemia can be treated and prevented by replenishing cAMP by employing the series of experimental techniques. A medicine according to the present invention is characterized by being capable of increasing cAMP in organic acidemia to treat or prevent neuropathy.[Problème] Élucider un mécanisme associé à une neuropathie dans l'acidémie méthylmalonique, et développer un nouvel agent thérapeutique ou similaire pour une neuropathie dans l'acidémie organique sur la base de cette observation. [Solution] Les présents inventeurs ont développé des techniques pour l'établissement de cellules iPS à partir d'un patient atteint d'acidémie méthylmalonique, pour l'établissement d'un procédé de culture pour maintenir de manière stable les cellules iPS, et pour la différenciation de cellules iPS d'un patient atteint d'acidémie méthylmalonique en cellules nerveuses, en utilisant des lymphocytes sanguins périphériques provenant d'un patient atteint d'acidémie méthylmalonique. Il a été observé que la neuropathie dans l'acidémie organique peut être traitée et prévenue par réapprovisionnement en AMPc en utilisant la série de techniques expérimentales. Un médicament selon la présente invention est caractérisé en ce qu'il est capable d'augmenter AMPc dans une acidémie organique pour traiter ou prévenir une neuropathie.【課題】メチルマロン血症における神経障害に関するメカニズムを明らかにするとともに,この知見に基づ
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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