SCHORGE, Stephanie,WALKER, Matthew Charles,KULLMANN, Dimitri M,SNOWBALL, Albert,CHABROL, Elodie
申请号：
EPEP2018/065953
公开号：
WO2018/229254A1
申请日:
2018.06.15
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention provides expression vectors, nucleic acids, vector particles and methods of treatment involving these vector particles, comprising an engineered KCNA 1 gene encoding an edited Kv1.1 potassium channel, as well as methods of confirming the presence of engineered KCNA 1 mRNA in a cell. The features of the engineered KCNA 1 gene combine to advantageously enhance the translation and activity of the Kv1.1 protein and improve detection of KCNA 1 gene expression in a cell and can be used for example in the treatment of epilepsy and similar neurological disorders.Linvention concerne des vecteurs dexpression, des acides nucléiques, des particules de vecteur et des méthodes de traitement impliquant ces particules de vecteur, dont un gène KCNA 1 modifié codant pour un canal potassique Kv1.1 édité, ainsi que des procédés de confirmation de la présence dARNm KCNA 1 modifié dans une cellule. Les caractéristiques du gène KCNA 1 modifié se combinent pour améliorer avantageusement la traduction et lactivité de la protéine Kv1.1 et pour améliorer la détection de lexpression du gène KCNA 1 dans une cellule, et peuvent être utilisées, par exemple, dans le traitement de lépilepsie et de troubles neurologiques similaires.
