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METHODS FOR DOSING ORALLY ACTIVE 1,2,4-OXADIAZOLE FOR NONSENSE MUTATION SUPPRESSION THERAPY
专利权人:
ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド;PTC THERAPEUTICS INC
发明人:
HIRAWAT SAMIT,サミト ヒラワト,MILLER LANGDON,ラングドン ミルレル
申请号:
JP2016238230
公开号:
JP2017081946A
申请日:
2016.12.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide oral pharmaceutical compositions for the treatment of cystic fibrosis caused by the premature stop codon of mRNA encoded by a CFTR gene and for the management of reducing or avoiding adverse or unwanted effects, such as toxicity or adverse effects.SOLUTION: The present invention provides an oral pharmaceutical composition containing an effective amount of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid or a pharmaceutically acceptable salt thereof, the composition being administered to a patient with cystic fibrosis in three daily doses, wherein the first dose selected from the unit dosage forms of 125 mg, 250 mg or 1000 mg is administered in the range of 18-22 mg/kg, the second dose is administered in the range of 18-22 mg/kg and the third dose is administered in the range of 35-40 mg/kg, in two or more 24 hour periods.SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】CFTR遺伝子によってコードされるmRNAの未熟な終止コドンに起因する嚢胞性線維症を治療し、且つ毒性又は副作用といった有害又は望ましくない効果を減少若しくは回避する管理のための、経口医薬組成物の提供。【解決手段】嚢胞性線維症を有する患者に対して、3-[5-(2-フルオロ-フェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸又はその医薬として許容し得る塩の有効量を、1日に3投与量で投与することを含み、複数の24時間の期間において、125mg、250mg又は1000mgから選択される単位剤形の第1の投与量が、18~22mg/kgの範囲であり、第2の投与量が、18~22mg/kgの範囲であり、かつ第3の投与量が、35~40mg/kgの範囲で投与される、経口医薬組成物。【選択図】図1
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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